Staminali, farmaci e terapia genica nel futuro del trattamento del diabete
Staminali, farmaci e terapia genica nel futuro del trattamento del diabete
Al congresso della Sid. In Cina già disponibile farmaco che agisce sulla glucochinasi
Trattare il diabete non solo con i farmaci, ma anche provando a ripristinare la capacità dell'organismo di regolare la glicemia. È questa una delle frontiere più ambiziose della ricerca sul diabete: sostituire le cellule beta pancreatiche che non funzionano più, rigenerare la funzione pancreatica, partendo dalle cellule ancora presenti e, in prospettiva, restituire al corpo la capacità di produrre insulina, in maniera autonoma, anche in tessuti diversi dal pancreas, come il muscolo, attraverso la terapia genica. Il tema è al centro el 31esimo congresso nazionale della Società italiana di diabetologia (Sid). "La medicina rigenerativa propone due strategie - spiega Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute e responsabile dell'Unità di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti dell'Irccs Ospedale San Raffaele di Milano -: sostituire le cellule che abbiamo perso oppure stimolare quelle ancora presenti a rigenerare una massa cellulare capace di svolgere nuovamente la propria funzione". La sostituzione cellulare è già in sperimentazione nell'uomo. "La novità è che oggi si possono ottenere cellule produttrici di insulina a partire da cellule staminali pluripotenti, superando almeno in parte il limite rappresentato dalla disponibilità delle isole pancreatiche dei donatori", spiega Piemonti. Anche il San Raffaele partecipa a questa sperimentazione. Un'altra strada è la rigenerazione delle cellule beta con i farmaci. Un filone di ricerca esplora le potenzialità della terapia genica per ottimizzare il modo in cui l'organismo utilizza (e consuma) il glucosio. Il dorzagliatin, per esempio, farmaco antidiabetico orale di nuova generazione, capostipite della classe terapeutica degli attivatori della glucochinasi (Gka) è stato approvato in Cina (2022), e quest'anno anche a Macao e Hong Kong, per il diabete di tipo 2, ma non è disponibile in Europa. Studi clinici di fase 3 hanno dimostrato una riduzione significativa e duratura dell'emoglobina glicata. "Questo farmaco - osserva Piemonti - è la declinazione farmacologica 'in pillola' del concetto su cui si basa la terapia genica della glucochinasi. La nuova molecola stimola l'enzima già presente, mentre la terapia genica punta ad inserire copie nuove o potenziate del gene della glucochinasi".
R.Walker--PI
